Common Skin Cancer Drug Erweist Sich Als Wirksam Bei Der Behandlung Von Hirntumor: Studie
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Anonim

Neue Forschungsergebnisse deuten auf ein Medikament zur Behandlung von fortgeschrittenem Hautkrebs als wirksames Mittel zur Behandlung von Medulloblastomen, einer Art von Hirntumor, bei Erwachsenen hin.

Die Studie wurde online im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht und vom St. Jude Children's Research Hospital geleitet.

Das Medulloblastom entwickelt sich im Kleinhirn an der Schädelbasis und umfasst vier verschiedene Subtypen mit unterschiedlichen genetischen Veränderungen. Das Medulloblastom ist der häufigste bösartige Gehirntumor bei Kindern und wird in den USA jährlich bei bis zu 400 Kindern und Jugendlichen diagnostiziert. Es tritt seltener bei Erwachsenen auf, die nur zwischen 30% und 35% der neu identifizierten Patienten pro Jahr ausmachen.

Von den vier Subtypen reagierten nur Patienten mit dem SHH-Subtyp auf das Hautkrebsmedikament Vismodegib; Die Forscher berichteten jedoch auch, dass das Medikament nicht gegen alle Tumoren des Subtyps universell wirksam war.

Die Tatsache, dass nicht alle Medulloblastom-Patienten mit dem SHH-Subtyp von diesem Medikament profitieren, ist ein Rückschlag, so die Forscher. Für die richtigen Patienten markiert diese Entdeckung jedoch den Beginn einer neuen Ära gezielter Therapie zur Behandlung des Tumors.

Im Jahr 2012 erhielt Vismodegib erstmals die Bundeszulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem Basalzellkarzinom. Möglich wurde dies durch präklinische Untersuchungen von Wissenschaftlern aus St. Jude, die dazu beitrugen, die Voraussetzungen für Studien mit dem Medikament bei Medulloblastom-Patienten zu schaffen.

Dies umfasste klinische Phase-II-Studien mit 31 Erwachsenen und 12 Kindern mit fortgeschrittenem Medulloblastom. Alle Teilnehmer der Studie waren bestätigte Krebspatienten mit entweder lang anhaltendem Medulloblastom oder Medulloblastom, die nach der Behandlung (Operation, Bestrahlung oder eine Kombination) zurückkehrten.

Bei vier (drei Erwachsene, ein Kind) der Teilnehmer schrumpften die Tumoren oder verschwanden nach der Behandlung mit Vismodegib acht oder mehr Wochen lang vollständig. Bei 13 Patienten mit SHH-Medulloblastom stabilisierte sich die Krankheit und die Proliferation von Tumoren hörte während der Vismodegib-Therapie für bis zu 17 Monate auf.

Die Ergebnisse führten dazu, dass das Medikament in die klinische St. Jude-Studie für neu diagnostizierte pädiatrische Medulloblastom-Patienten (im Alter von 3 bis 22 Jahren) aufgenommen wurde. Patienten mit SHH-Medulloblastom erhalten Vismodegib als Erhaltungstherapie.

Eine detaillierte molekulare Analyse von Patiententumoren in dieser Studie bestätigte wissenschaftliche Vorschläge, dass der Ort genetischer Veränderungen im SHH-Signalweg zur Vorhersage der Vismodegib-Empfindlichkeit beitrug.

Dies bedeutet, dass eine vollständige genetische Profilierung aller Medulloblastom-Patienten erforderlich ist, um festzustellen, welche Patienten von Vismodegib profitieren und welche nicht.

Laut dem Autor der Studie, Giles Robinson, einem stellvertretenden Mitglied der St. Jude-Abteilung für Onkologie, wird eine solche genetische Profilierung den Forschern auch helfen, Kombinationstherapien zu entwickeln, um die Vismodegib-Resistenz zu überwinden oder zu vermeiden.

Die Ergebnisse rücken auch die Notwendigkeit fortlaufender Forschung in den Fokus, um die genetischen Veränderungen zu identifizieren, die definieren, wer die richtigen Patienten sind, und um diejenigen zu identifizieren, die am wahrscheinlichsten von Vismodegib profitieren, sagten die Forscher.

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