Behandlungspotential Für Mukoviszidose (CF) Bei Verbesserter Gentherapie: Studie

2023 Autor: Freda Quincy | [email protected]. Zuletzt bearbeitet: 2023-11-26 13:05

Forschungen haben das Behandlungspotential für Mukoviszidose (CF) bei einer verbesserten Gentherapie festgestellt. Mukoviszidose ist eine Erbkrankheit, bei der der Körper dicken und klebrigen Schleim produziert, der die Lunge verstopfen und die Bauchspeicheldrüse verstopfen kann. Schätzungsweise 30.000 Kinder sind in den USA von Mukoviszidose betroffen, und jedes Jahr werden etwa 1.000 neue Fälle diagnostiziert.

Menschen mit Mukoviszidose haben tendenziell eine kürzere Lebenserwartung als normal, aber mit medizinischen Fortschritten können viele von ihnen über 40 Jahre alt werden.

Mukoviszidose betrifft hauptsächlich die Lunge und das Verdauungssystem und wird durch ein defektes Gen verursacht. Forscher haben herausgefunden, dass eine Verbesserung der Gentherapie Hoffnung bei der Behandlung von Mukoviszidose bieten könnte.

Eine verbesserte Gentherapie ist vielversprechend für die künftige Mukoviszidose

Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht. Professor Zeger Debyser von der neuen Studie erklärte: „Vor einigen Jahren wurde ein neues Medikament auf den Markt gebracht, das dysfunktionale Chloridkanäle reparieren kann. Leider wirkt dieses Arzneimittel nur bei einer Minderheit der CF-Patienten. In Bezug auf die Auswirkungen der Gentherapie deuteten frühere Studien darauf hin, dass die Behandlung sicher, für Mukoviszidose-Patienten jedoch weitgehend unwirksam ist. Da sich die Gentherapie kürzlich bei Erkrankungen wie Hämophilie und angeborener Blindheit als erfolgreich erwiesen hat, wollten wir ihr Potenzial für Mukoviszidose erneut untersuchen. “

Die Forscher beschlossen, die derzeitige Gentherapie zu verbessern, indem das genetische Material für Chloridkanäle in das Genom eines rekombinanten AAV-Virusvektors eingefügt wurde.

Dr. Debyser schloss: „Wir dürfen CF-Patienten keine falsche Hoffnung geben. Die Entwicklung einer gentherapeutischen Behandlung wird jahrelange Arbeit erfordern. Zum einen umfasste unsere Studie keine tatsächlichen Menschen, sondern nur Mäuse und von Patienten stammende Zellkulturen. Außerdem müssen wir noch untersuchen, wie lange die Therapie wirkt. Wiederholte Dosen können erforderlich sein. Die Gentherapie ist jedoch eindeutig ein vielversprechender Kandidat für weitere Forschungen zur Heilung von Mukoviszidose. “

Ursachen und Symptome von Mukoviszidose

Ein Defekt im CFTR-Gen führt zu ungewöhnlich dickem und klebrigem Schleim, der schwer aus der Lunge zu husten ist. Im Verdauungstrakt beeinträchtigt dieser Schleim die normale Pankreasfunktion, wodurch der Abbau von Nahrungsmitteln verhindert wird und es zu Unterernährung kommen kann.

Wenn eine Person nur eines der defekten Gene hat, sind sie Träger von Mukoviszidose, und obwohl sie es selbst nicht haben, haben sie das Potenzial, es weiterzugeben, wenn ihr Partner auch eines der defekten Gene hat. Damit ein Kind Mukoviszidose erben kann, müssen beide Elternteile das defekte Gen besitzen.

Anzeichen und Symptome einer Mukoviszidose sind:

• Salzig schmeckende Haut
• Anhaltender Husten
• Kurzatmigkeit
• Keuchen
• Schlechte Gewichtszunahme auch bei großem Appetit
• Fettiger, sperriger Stuhl
• Nasenpolypen

Behandlung von Mukoviszidose

Die Behandlungspläne sind auf die spezifischen Bedürfnisse und Gesundheitsprobleme des Kindes ausgerichtet. Atem- und Verdauungstherapie werden höchstwahrscheinlich fortlaufende Behandlungsformen sein, da diese beiden Bereiche des Körpers stark von Mukoviszidose betroffen sind. Antibiotika sind ebenso erforderlich wie regelmäßige Kontrolluntersuchungen, häusliche Behandlungen wie Haltungsdrainage und die erforderlichen Maßnahmen zur Vorbeugung von Infektionen.

Die Atemtherapie verlangsamt Lungenschäden und verbessert die Atmung. Diese Form der Behandlung befreit den Körper von überschüssigem Schleim und hält die Lunge gesund.

Bei der Verdauungstherapie werden Verdauungsenzyme verwendet, um die Aufnahme von Nährstoffen zu unterstützen und Mangelernährung vorzubeugen. Die Ernährungstherapie wird auch verwendet, um verlorene Nährstoffe zu ersetzen. Vitamine, kalorienreiche Lebensmittel, fettreiche Lebensmittel und das Trinken von Nährgetränken sind alles Möglichkeiten, um eine Ernährungstherapie anzuwenden. Schließlich können Stuhlweichmacher verwendet werden, um Stuhlblockaden und Verstopfung zu verhindern.

Hausmittel gegen Mukoviszidose

Hausmittel gegen Mukoviszidose umfassen Folgendes:

• Achten Sie auf die Aufnahme von Nährstoffen und Flüssigkeiten - Verdauungsenzyme können erforderlich sein, um Nährstoffe abzubauen. Ärzte können Antazida empfehlen, eine kalorienreiche Diät, spezielle fettlösliche Vitamine, zusätzliche Ballaststoffe und zusätzliches Salz ergänzen.
• Halten Sie die Impfungen auf dem neuesten Stand, um eine Infektion zu verhindern. Menschen mit Mukoviszidose haben eine höhere Wahrscheinlichkeit, krankheitsbedingte Komplikationen zu entwickeln.
• Übung, um den Schleim zu lösen.
• Rauchen Sie nicht und rauchen Sie nicht.
• Achten Sie auf die richtige Hygiene und waschen Sie Ihre Hände häufig.
• Essen Sie rohes Obst und Gemüse, da es natürliche Verdauungsenzyme enthält.

Es wird empfohlen, eng mit einem Arzt zusammenzuarbeiten, damit dieser zu Hause Behandlungspläne erstellen kann, die bei Mukoviszidose für die Pflege und Behandlung sorgen.

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